Работно време: Понеделник - Петък / 9:00 - 18:00, Събота / 09:00 - 14:00 042 601 460 0899 61 42 20
Хората повече вярват на очите си, отколкото на ушите си !

ФДА одобри генната терапия за лекуването на наследствените ретинални дистрофии

Редица нелечими заболявания на ретината вече могат да бъдат забавени или дори лекувани, благодарение на одобрението на агент за генетична терапия, Luxturna, от Федералната Лекарствена Администрация (ФДА). Това бележи първото одобрение от САЩ на генна терапия за наследствено заболяване.

Разработено от Spark Therapeutics, Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) използва AAV2 вирусен вектор за заместване на мутирали копия на RPE65 гени. Дефектите в този ген водят до няколко вида автозомни рецесивни ретинални дистрофии, включително подтипове като пигментна дегенерация на ретинита и вродена амероза на Leber.

Официалното изявление е очаквано от началото на лятото, когато резултатите от много успешни клинични проучвания на фаза 3 са публикувани в The Lancet. Данните показват, че еднократно подребрено инжектиране на Luxturna носи значителни ползи за способността за възприемане на светлината, както при деца, така и при възрастни пациенти с подобни наследствени заболявания. Подобренията са стабилни до 3 години.

След преглед на новото заявление за лекарство на Spark, консултативният комитет на ФДА за клетъчните, тъканните и генните терапии единодушно одобри Luxturna на заседание на 12 октомври.

"Одобрението на ФДА на Luxturna представлява истинска промяна в парадигмата за лекарите, които се грижат за пациенти с наследствено заболяване на ретината, които до момента не са имали фармакологични възможности за лечение", каза д-р Алекс В. Левин, "Сега е моментът пациентите, които имат наследствено заболяване на ретината, но нямат потвърдена генетична диагноза, да преминат генетично изследване, за да определят, когато е подходящо, дали мутациите в RPE65 гена са отговорни за тяхното заболяване и дали Luxturna може да бъде подходящо лечение. "

Дата на публикуване:

Други статии